Výbor pro humánní léčiva (CHMP) Evropské lékové agentury doporučil na svém listopadovém zasedání schválit osm léků. Jedním z nich je nakonec i přípravek Leqembi k léčbě mírné kognitivní poruchy a časné Alzheimerovy choroby. Tomu nejprve v červenci tohoto roku řekl výbor „ne“ s odkazem na vysoké riziko nežádoucích účinků, nyní ale doporučil lék k registraci u vybrané skupiny pacientů, kde podle něj přínosy převažují nad riziky.
Asi největší novinkou z posledního zasedání výboru je změna rozhodnutí ohledně léku Leqembi (lecanemab) od společnosti Eisai, který je určen k léčbě mírné kognitivní poruchy nebo mírné demence způsobené Alzheimerovou chorobou. Letos v červenci totiž výbor vydal negativní stanovisko k používání přípravku u širší populace všech pacientů s časnou Alzheimerovou chorobou. Po přezkoumání ale nakonec doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku u vybraných pacientů.
„Během opětovného zkoumání firma, která požádala o povolení, poskytla další analýzy údajů na podporu navrhovaného použití u podskupiny pacientů. Výbor dospěl k závěru, že v omezené populaci pacientů přínosy přípravku Leqembi převažují nad riziky,“ konstatuje Evropská léková agentura.
U pacientů, kteří mají pouze jednou nebo žádnou kopii ApoE4, což je forma genu pro protein apolipoprotein E, je podle výboru méně pravděpodobné, že se vyskytne otok mozku a mikro krvácení (označované jako „amyloid-related imaging abnormalities“ neboli ARIA) než u lidí se dvěma kopiemi ApoE4. Právě u nich tak benefit v podobě zpomalování progrese příznaků choroby převažuje nad riziky.
Pokud jde o účinnost, přínosy přípravku Leqembi u omezené populace jsou v souladu s přínosy pozorovanými u širší populace. Hlavním měřítkem účinnosti byla změna kognitivních a funkčních symptomů po 18 měsících, měřeno pomocí stupnice hodnocení demence známé jako CDR-SB. Škála se pohybuje od 0 do 18, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení. Po 18 měsících léčby měli pacienti léčení přípravkem Leqembi menší nárůst skóre CDR-SB než pacienti, kteří dostávali placebo (1,22 oproti 1,75), což ukazuje na pomalejší pokles kognitivních funkcí. Výsledky ostatních klíčových měření byly podobné jako u škály CDR-SB.
Leqembi bude k dispozici prostřednictvím programu řízeného přístupu, aby bylo zajištěno, že lék bude používán pouze u doporučené populace pacientů. Pacienti budou muset před zahájením léčby a před 5., 7. a 14. dávkou podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí, aby bylo možné sledovat riziko nežádoucích účinků. Pokud se u pacientů rozvinou příznaky ARIA, jako je bolest hlavy, zmatenost, změny zraku, závratě, nevolnost a potíže s chůzí, mohou být kdykoli během léčby potřeba další vyšetření magnetickou rezonancí. S riziky je navíc potřeba důkladně seznámit zdravotníky.
Společnost Eisai také musí provést poregistrační studii bezpečnosti. Připraví tak celoevropskou registrační studii pro pacienty léčené přípravkem Leqembi, kterou lze použít k odhadu výskytu nežádoucích účinků, stanovení jejich závažnosti, ale také ke sběru informací o progresi pacientů do dalších fází Alzheimerovy choroby a možných dlouhodobých následcích ARIA.
Leqembi se podává jako infuze do žíly jednou za dva týdny. Léčivá látka v přípravku Leqembi, lecanemab, je monoklonální protilátka, která se váže na amyloid beta, který tvoří plaky v mozcích pacientů s Alzheimerovou chorobou. Navázáním na amyloid beta přípravek Leqembi redukuje amyloidní plaky v mozku.
Ne léku na padání vlasů
Výbor dále na svém posledním zasedání doporučil za výjimečných okolností udělit rozhodnutí o registraci přípravku Gohibic (vilobelimab) od firmy InflaRx k léčbě dospělých pacientů se syndromem akutní respirační tísně vyvolaným virem SARS-CoV2, kteří dostávají systémové kortikosteroidy jako součást standardní péče a mají invazivní mechanickou ventilaci, případně jsou bez mimotělního membránového okysličení.
Doporučení na udělení podmíněné registrace dostal také přípravek Augtyro (repotrektinib) společnosti Bristol-Myers Squibb, který je určen k léčbě dospělých a dospívajících s pokročilými solidními nádory a dospělých s lokálně pokročilým nebo metastazujícím nemalobuněčným karcinomem plic. Přípravek Lazcluze (lazertinib) společnosti Janssen získal kladné stanovisko k léčbě první linie u dospělých pacientů s pokročilým nemalobuněčným karcinomem plic v kombinaci s amivantamabem.
Zelenou dále záskaly čtyři biosimilární přípravky – Baiama (aflibercept) společnosti Formycon a jeho duplikát Ahzantive od Klinge Biopharma, které jsou určeny pro léčbu věkem podmíněné makulární degenerace a další poškození zraku, dále Obodence (denosumab) k léčbě osteoporózy a úbytku kostní hmoty a Xbryk (denosumab) k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami postihujícími kosti, oba od společnosti Samsung Bioepis. Cellem tak letos výbor doporučil schválit 97 nových léčiv.
Vedle toho dal nyní zelenou rozšíření indikace pro 11 léčivých přípravků (celkem tak letos zatím došlo k 80 rozšířením indikací), které jsou již v EU registrovány: CellCept od Roche, Evkeeza od Ultragenyx, Jakavi od Novartisu, Kevzara od Sanofi, Keytruda od Merck, Opdivo od Bristol-Myers Squibb, Palforzia od Stallergenes, Rybrevant od Janssen-Cilag, Sarclisa od Sanofi, Tagrisso od AstraZeneca a Yervoy od Bristol-Myers Squibb.
Ačkoliv letos výbor řekl „ne“ jen pěti lékům (do kterých již nepočítáme výše uvedené Leqembi), dva z nich odmítl právě tento měsíc. Doporučil zamítnout rozhodnutí o registraci pro přípravek Cinainu (allium/citrus/paullinia/cacao) od firmy Legacy Healthcare, což je lék určený k léčbě středně těžké až těžké alopecie areata, onemocnění způsobujícího vypadávání vlasů na pokožce hlavy nebo na jiných částech těla. Odmítl také Kizfizo (temozolomid) společnosti Orphelia Pharma k léčbě neuroblastomu, vzácné rakoviny, která tvoří se z nezralých nervových buněk.