Moderní medicína směřuje ke stále větší specializaci a personalizaci, to však stále častěji naráží i na hranice současné lékové regulace. Hledají se nová řešení a postupy, které si poradí s faktem, že pacientů v dané diagnóze, a tedy i dostupných spolehlivých dat, je stále méně. Průkopníky v hledání těchto cest jsou v mnohém vzácná onemocnění. A ta ukazují, že bez úzké spolupráce všech – výrobců, regulátorů, plátců i pacientů, to nepůjde. A to jak doma, tak i mezi státy samotnými, jak zdůraznila odborná konference ke vzácným onemocněním, jež se nedávno uskutečnila v Senátu.
Na konci roku chystá Evropská komise předložit rozsáhlou revizi unijní lékové legislativy. Ta se dotkne nejen toho, jak nové léky vstupují na unijní trh a pohybují se po něm, ale třeba i podpory a pobídek pro farmaceutický průmysl, aby hledal nová řešení tam, kde zatím žádná neexistují. Napjatě pak tuto sérii novel několika předpisů očekávají všichni ti, kteří mají co do činění se vzácnými chorobami. Slibují si od ní zrychlení dostupnosti již existujících terapií a větší motivaci pro farmaceutický průmysl hledat nové způsoby léčby i v oblastech, které pro ně nemusí být z hlediska návratnosti investovaných peněz tak atraktivní. „Tyto předpisy zásadně překreslí to, jak dnes vypadá poskytování zdravotní péče v Evropě,“ prohlásil na odborné konferenci ke vzácným onemocněním náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček.
Chystaná novelizace unijních lékových předpisů zásadně překreslí to, jak dnes vypadá poskytování zdravotní péče v Evropě, tvrdí náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček.
Odborníci se shodují, že vezmeme-li v potaz trendy, kterými se současná medicína ubírá, tedy směrem ke stále větší specializaci a personalizaci, tak vzácná onemocnění, jimiž v Evropě trpí kolem třiceti milionů lidí, jsou v mnohém průkopníky. „I běžná onemocnění se stále více stratifikují, a vzácná onemocnění jim tak dláždí cestu,“ vysvětluje Milan Macek z Národního koordinačního centra pro vzácná onemocnění při 2. lékařské fakultě Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnici Motol.
Stírá se hranice mezi výzkumem a klinickou péčí
V rámci jednotlivých vzácných diagnóz, kterých je několik tisíc, hovoříme o relativně malých skupinách pacientů (v Česku může jít třeba i jen o deset či patnáct osob). A ačkoli i díky unijní podpoře vznikly v posledních dvaceti letech necelé dvě stovky nových léků na vzácná onemocnění, pro 95 procent těchto chorob – a 80 procent pacientů – zatím žádná terapie neexistuje.
Z toho všeho vyplývá řada problémů, s nimiž se běžnější onemocnění potýkat nemusí. Počínaje samotnou identifikací toho, jakou terapii a pro koho je třeba vlastně hledat, přes nízký počet pacientů vhodných pro standardní klinické studie, bez nichž se současná léková regulace neobejde, z toho vyplývající nízké množství dostupných dat potřebných k registraci a následné úhradě léku, nezbytnost mezinárodní spolupráce při centralizaci know-how a zkušeností s danou diagnózou a její zpětné napojení na lokální centra v jednotlivých státech, až po hledání nových úhradových mechanismů, které by byly schopné zohlednit značnou míru nejistoty, s níž se plátci v oblasti vzácných chorob potýkají.
„V případě vzácných onemocnění se vlastně stírá hranice mezi výzkumem a klinickou péčí. Bez jejich integrace se nikam nedostaneme,“ zdůraznil jedno z hlavních specifik profesor Macek.
V případě vzácných onemocnění je nutné integrovat výzkum a klinickou péči, je přesvědčený profesor Milan Macek.
Podobně jako covidová krize tak nyní ukazují i vzácná onemocnění, že bez spolupráce všech to nepůjde a že je nutné trpělivě překonávat nedůvěru a bariéry, které panují mezi výrobci, regulátory, plátci i pacienty. Bez toho nebude možné najít vhodné cesty, na jejichž konci bude k dispozici kvalitní, účinná a všem potřebným pacientům v EU dostupná, tedy hrazená, léčba. A to je podle eurokomisařky pro zdraví Stelly Kyriakidesové hlavním cílem připravované legislativní revize.
Je třeba spojit síly
A nejde jen o nastavení účinné spolupráce mezi jednotlivými aktéry v rámci systému, ale i o hledání rovnováhy v tom, co lze řídit z úrovně Evropské unie a kde si chtějí ponechat kontrolu samy státy. Nová unijní nařízení o společném hodnocení zdravotnických technologií (HTA) či o klinických hodnoceních ukazují, že země EU, zvláště ty menší, si uvědomují své omezené odborné kapacity a hledají oblasti, kde lze smysluplně spolupracovat a rozdělit si úkoly tak, aby nedocházelo ke zpožděním ve vstupu inovací na domácí trh čistě kvůli nedostatku vlastních odborníků. A také jak podpořit nezávislý výzkum na akademické půdě tak, aby nezávisel jen na rozhodování firem samotných.
Expertní podporu však již potřebují i samy farmaceutické firmy, pokud se chystají pustit do nejistých vod výzkumu a chtějí mít alespoň částečnou jistotu, že nový lék projde schvalovacím procesem. „Díky nařízení k HTA mají nyní firmy přístup k odbornému poradenství ze strany Evropské lékové agentury. Potřebují s ní více spolupracovat,“ konstatoval jeden z hlavních hostů zmíněné konference výkonný ředitel evropské nevládní organizace EURORDIS Yann Le Cam.
Na druhou stranu, jak upozorňuje místopředseda České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) René Břečťan: „Pro pacienta je nejdůležitější, kdy se lék dostane k úhradě. Nikoli tedy ani tak to, kdy se objeví na trhu.“ Časový rozdíl mezi oběma momenty totiž může dosahovat i řádu let.
Podle Yanna Le Cama z nevládní organizace EURORDIS potřebují výrobci více spolupracovat s Evropskou lékovou agenturou.
Unijními smlouvami garantované právo na vlastní cenovou a úhradovou politiku, jež reflektuje domácí ekonomickou situaci a zdravotnický systém, si však země EU, na rozdíl od výše zmíněných oblastí spolupráce, zatím pečlivě střeží. I zde však již naráží na složitou realitu, kterou přináší nové personalizované terapie, jež se vymykají současným principům lékové regulace. A začínají si připouštět, že nějaké formě společného postupu se nevyhnou ani při hledání nových platebních modelů, které místo dat z klinických studií budou muset pracovat s informacemi z reálné klinické praxe. Zde totiž řada států naráží na zásadní problém už v tom, jak se k nim dostat. Tomu by mohl napomoci další aktuálně předložený unijní předpis – návrh na vznik evropského prostoru pro sdílení zdravotnických dat.
VZP: Systém není zatím na platbu za efekt připraven
Sdílení a využívání „real-world evidence“ na úrovni EU je však ještě otázka několika let, přinejmenším do doby, než bude zmíněný předpis projednán a schválen. Současná realita minimálně v České republice něco takového zatím neumožňuje, jak potvrzuje ředitelka odboru léčiv a zdravotnických prostředků Všeobecné zdravotní pojišťovny ČR (VZP) Alena Miková.
„Všichni o tom dnes mluví a chtějí, abychom platili za efekt či výsledek (hovoří se o performance nebo outcome-based modelech – pozn.red.). Nám ale chybí data – identifikace a specifikace pacienta,“ vysvětluje Miková, proč plátci nejsou v současné době schopni se v této oblasti zatím příliš posunout. „Chtěli bychom se ubírat tímto směrem, ale k tomu potřebujeme technologické zázemí, administrativu, pracovníky. Každý léčivý přípravek, každá skupina má jiné požadavky na infrastrukturní data. Všichni po tom voláme, ale je třeba nastavit měřitelné parametry a identifikátory tak, abychom byli schopni tyto výstupy získat automatizovaně. To zatím nejde, ale jen pak dojde k posunu,“ konstatuje ředitelka.
I přes tyto nedostatky se i tak v posledních třech letech Česko v dostupnosti inovativních léků v Evropě posunulo z 22. příčky na jedenáctou, upozorňuje Miková. „Na VZP jsme vloni vloni uzavřeli 390 risk-sharingových schémat a jen díky tomuto se daří péči ufinancovat a držet rozpočty.“ Podle ní však plátci nesmí usnout na vavřínech. „Musíme pokračovat v precizaci procesu. Jinak budou pacienti žádat o mimořádnou úhradu přes §16 a bude velký tlak na individuální povolování,“ uzavírá.
Začnou se nové léky uvádět na trh v zemích EU stejně?
Každoroční analýzy Evropské federace farmaceutických výrobců a asociací (EFPIA) potvrzují, že rozdíly v době, kdy je nový lék na unijním trhu zaregistrován (léky na vzácná onemocnění jsou v EU registrovány centralizovaně Evropskou lékovou agenturou) a kdy se dostane do národního úhradového mechanismu, jsou mezi jednotlivými státy závratné. Dosahují až dvou let.
Hledání pravidel pro společné uvádění inovativních léků na trh ve všech zemích EU se ředitelka SÚKL Irena Storová bránit nebude.
„Proto Evropská komise nyní také zvažuje vyvážit podporu a pobídky pro inovativní průmysl tím, že zavede povinnost uvádět takto podpořený lék na všechny trhy v EU stejně,“ zdůrazňuje náměstek Dvořáček. A spolu s ředitelkou Státního ústavu pro kontrolu léčiv Irenou Storovou potvrzuje, že se Česká republika takovému opatření bránit nebude. „My zatím zastáváme postoj, že to budeme požadovat. Ale může se to ještě vyvinout,“ uvedla na konferenci Storová.
Prezident Mezinárodní federace farmaceutických výrobců a asociací a výkonný ředitel UCB Jean-Christophe Tellier však v této souvislosti upozorňuje, že vstup léku na trh ovlivňuje řada věcí a farmaceutický průmysl sám je nedokáže vyřešit. „Musíme nejdříve plně a na základě důkazů porozumět skutečným kořenům pro tyto časové prodlevy. Nelze na ně aplikovat jediné řešení,“ varuje.
Hovoří se také o tom, že podobně jako v době covidové pandemie by se mohly státy častěji sdružovat a společně nové léky a technologie nakupovat, stejně jako u vakcín proti covidu-19. K tomu jsou však výrobci opět spíše skeptičtí. „Dokonce i v tak krizové situaci, jako byla pandemie, se ukázalo, že dojít k dohodě bylo skutečně nesmírně složité, a to pro obě strany. Společné nákupy opravdu nevidíme jak nástroj, který by mohl vyřešit problémy s uváděním léků na trh,“ říká k tomu Tina Taube z EFPIA.
Stále důležitější pacienti
Zkušenosti se vzácnými chorobami také ukazují, že stále důležitější roli budou hrát i ti, kteří jsou středobodem všech popisovaných snah – pacienti. „Jedině oni mají s novými léky zkušenost a mohou zhodnotit, jak reálně fungují,“ konstatoval náměstek Dvořáček.
A v této souvislosti připomíná letošní domácí přelomovou novelu zákona o veřejném zdravotním pojištění, která do správního řízení o úhradě léků na vzácná onemocnění zapojuje i pacienty. „Jsem přesvědčen, že EU bude také pracovat na hlubším zapojení pacientů do všech těchto procesů,“ prohlásil náměstek.
Novela podle něj jen potvrzuje to, co již bylo řečeno dříve. „Vůle všech jednat a hledat nová řešení, která snižují rizika v této nejisté oblasti, je to jediné, co může do budoucna dostupnost léčivých přípravků pacientům zabezpečit. Bez úzké spolupráce se jednoduše neobejdeme,“ uzavírá Jakub Dvořáček.
Helena Sedláčková
Foto: Martin Menšík
Konferenci „Revize EU legislativy pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění a pro pediatrické použití“ organizoval Senát Parlamentu ČR za odborné spolupráce s Asociací inovativního farmaceutického průmyslu.