Léky na vzácná onemocnění jsou z logiky věci určeny jen pro velmi úzkou skupinu pacientů. Proto také bývá jejich cena vysoká a jen málokdy tak přípravky projdou kritériem nákladové efektivity. Od Nového roku ovšem platí novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která pro tyto léky zavádí zcela novou možnost vstupu do úhrad. Ta nezohledňuje jen tzv. tvrdá, ale i měkká kritéria, díky nimž se při posuzování bere zřetel i na kvalitu života pacientů. Zdravotnický deník přináší přehled kroků, které zatím byly udělány, aby tento nový způsob vstupu do úhrad mohl začít fungovat.
„Nový systém stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady léčivých přípravků určených k léčbě vzácných onemocnění je účinný od 1.1.2022. Příslušné metodiky týkající se první části řízení, kterou vede Státní ústav pro kontrolu léčiv, vydal tento ústav a jsou veřejně dostupné. Ministerstvo zdravotnictví vydalo Statut a Jednací řád Poradního orgánu zřízeného ministerstvem,“ uvádí mluvčí ministerstva Ondřej Jakob.
Podle mluvčí SÚKL Kláry Brunclíkové je přitom většina zákonných kritérií hodnocena již ve stávajících správních řízeních, což je přímo definováno zákonem, vyhláškou a dlouhodobou rozhodovací praxí.
„Nová kritéria u léčiv pro vzácná onemocnění jsou zejména tzv. „měkká“ kritéria, tzn. ze své podstaty nekvantifikovatelná (např. utrpení pacientů se vzácným onemocněním, závažnost vzácného onemocnění, dopad na rodinu a pečovatele), a SÚKL tedy k jejich zhodnocení přistoupí slovně, „kvalitativně“, a to na základě podání od účastníků. Za tímto účelem byly pečlivě rozpracovány formuláře s otázkami i s návody na jejich vyplnění ze strany účastníků. Tyto formuláře společně s návody pro všechny účastníky byly zveřejněny na webových stránkách Ústavu 22. 12. 2021,“ přibližuje Klára Brunclíková.
Lékový ústav také zveřejnil informace o změnách při podání žádosti o stanovení nebo změnu maximální ceny či výše a podmínek úhrady v souvislosti s novelou zákona o veřejném zdravotním pojištění a také metodiky k farmakoekonomickým analýzám. Ústav také uspořádal seminář pro externí subjekty s iniciálními informacemi (odpovědi na dotazy, které byly během semináře položeny, jsou k nalezení zde).
Poradní orgán byl zřízen v listopadu
Jak by měla nová cesta schvalování úhrady pro léky na vzácná onemocnění vypadat? Poté, co lékový ústav vypracuje hodnotící zprávu, o úhradě rozhodne poradní orgán na ministerstvu. Jeho součástí přitom mají být vedle pojišťoven či zástupců ministerstva i pacienti a odborné společnosti. V návaznosti na jeho stanovisko by pak úhrada měla být schválena, zamítnuta, nebo po domluvě s držitelem rozhodnutí o registraci upravena.
„SÚKL v řízeních o úhradě léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění bude plnit roli validátora vstupů od účastníků, jejich odborného posouzení, a nově bude plnit roli zpravodaje pro Poradní orgán pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění na Ministerstvu zdravotnictví ČR. Naplnění této role bude znamenat to, že ústav popíše hodnocená kritéria do hodnotící zprávy, kterou předá MZ ČR,“ vysvětluje Klára Brunclíková.
Poradní orgán pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění byl přitom na ministerstvu zřízen už 4. listopadu při odboru kanceláře ministra.
„Poradní orgán byl zřízen za účelem zabezpečení vytvoření odůvodněného podkladu pro závazné stanovisko a posouzení veřejného zájmu na stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění ve smyslu ustanovení § 39da zákona. Členy poradního orgánu jmenuje a odvolává ministr zdravotnictví ze zástupců státu, zdravotních pojišťoven, odborných společností a pacientských organizací,“ uvádí ministerstvo.
Předmětem činnosti pak je „posouzení podkladů (žádost, hodnotící zpráva a vyjádření účastníků řízení) a kritérií stanovených v § 39da odst. 3 zákona z hlediska veřejného zájmu a vytvoření odůvodněného podkladu pro vydání závazného stanoviska ministra zdravotnictví (souhlas nebo nesouhlas se stanovením úhrady z prostředků veřejného zdravotního pojištění nebo stanovení jiné výše nebo podmínek úhrady), jež bude následně zasláno Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv, který rozhodne v dané věci v souladu s tímto stanoviskem,“ objasňuje ministerstvo.