Přípravek Kaftrio, určený pro léčbu cystické fibrózy, bude nově dostupný dětem již od dvou let věku. Dosud byl podáván pouze pacientům starším šesti let. Rozšíření indikace povolila na konci minulého roku Evropská léková agentura (EMA). Ke snížení věkové hranice nyní po dohodě s odbornou společností přistupuje i Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP), která o tom informovala prostřednictvím tiskové zprávy.
„Snížení věkové hranice pro nasazení tohoto léčivého přípravku má velký potenciál zpomalit progresi onemocnění u konkrétních pacientů, dává jim šanci na výrazné zvýšení kvality jejich života,“ uvedl náměstek ředitele VZP pro zdravotní péči Jan Bodnár.
K rozšíření indikačních kritérií dochází po necelých dvou letech, kdy léčivý přípravek Kaftrio začala VZP hradit dětem starším šesti let. „V současné době se s touto nemocí potýká 39 našich malých klientů ve věku od 2 do 5 let. Včasným nasazením terapie se zabrání progresi končící opakovanými hospitalizacemi pro infekty dýchacích cest, které postupně způsobují nevratné poškození plic,“ dodal Bodnár. Tito pacienti také často trpí poruchou funkce slinivky břišní, což zapříčiňuje špatné trávení a související zdravotní komplikace.
Kaftrio je určen pacientům s alespoň jednou mutací F508del v genu CFTR a je podáván v kombinaci s léčivým přípravkem Kalydeco. Tato kombinace nabízí dětským pacientům největší šance na zlepšení zdravotního stavu.
„Velmi vítám posunutí věkové hranice směrem k našim nejmenším pacientům. Brzkým nasazením léčby už v prvních letech života dítěte můžeme předcházet vzniku vážných komplikací, které se jinak na podkladě cystické fibrózy rozvíjejí a jsou nevratné,“ říká přednosta Ústavu lékařské mikrobiologie 2. LF UK a FN Motol a vedoucí Centra cystické fibrózy FN Motol, Pavel Dřevínek.
VZP bude léčbu hradit pacientům v této věkové skupině, kteří splní podmínky stanovené pracovní skupinou pro cystickou fibrózu při ČLS JEP.
Cystická fibróza je dědičné onemocnění způsobené mutacemi v genu CFTR. Léčba probíhá ve specializovaných centrech, jako jsou FN Motol, FN Brno, FN Olomouc, FN Hradec Králové a FN Plzeň. V České republice je v tuto chvíli evidováno celkem 77 pacientů s cystickou fibrózou ve věku od 2 do 5 let.