Oddálení nutnosti píchat si inzulin u diabetiků 1. typu či alternativa k transplantaci kmenových buněk u lidí s Wiskott-Aldrichovým syndromem. To přinášejí dvě z 10 novinek, které tento měsíc schválila Evropská léková agentura (EMA).
Agentura schválila přípravek Teizeild (teplizumab) od firmy Sanofi Winthrop Industrie. Jde o vůbec první léčbu svého druhu, která oddaluje posun diabetu 1. typu do 3. stadia u dospělých a dětí od osmi let. Tato léčba byla podpořena prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME), který se soustředí na slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné potřeby.
Diabetes 1. typu je chronické autoimunitní onemocnění, při němž imunitní systém těla ničí beta buňky ve slinivce břišní produkující inzulin, který reguluje hladinu cukru v krvi. Výsledkem je, že se cukr v krvi hromadí a způsobuje řadu příznaků, jako jsou žízeň, hlad, časté močení, úbytek hmotnosti a únava. Postupně může postihnout orgány včetně srdce, cév, nervů, očí a ledvin. Pacienti proto potřebují denní injekce inzulinu ke kontrole hladiny cukru.
Diabetes 1. typu často začíná v dětství, ale může se objevit v jakémkoli věku. Onemocnění postupuje ve třech stadiích. Příznaky se obvykle objevují ve stadiu 3, kdy jsou nutné denní injekce inzulinu. Oddálení nástupu 3. stadia zejména u dětí tak pro pacienty může znamenat zásadní přínos. Odhaduje se, že v EU žije s diabetem 1. typu 2,2 milionu lidí. V současné době neexistují žádné schválené léčebné postupy, které by toto onemocnění oddálily nebo vyléčily.
Dvojnásobný čas do nutnosti píchat si inzulin
Léčivou látkou přípravku Teizeild je teplizumab, protilátka, která zpomaluje progresi onemocnění snížením rychlosti ničení beta buněk slinivky břišní. Podává se intravenózní infuzí jednou denně po dobu 14 dnů.
Doporučení je založeno na výsledcích randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studie u 76 pacientů s diabetem 1. typu 2. stadia. Medián doby do rozvoje 3. stadia byl 50 měsíců u pacientů léčených teplizumabem a 25 měsíců u pacientů, kteří dostávali placebo.
Výsledky z několika dalších studií navíc ukazují, že léčba teplizumabem významně zachovala funkci beta buněk pankreatu ve srovnání s léčbou placebem. Nejčastějším závažným nežádoucím účinkem hlášeným u 2 % pacientů byl syndrom uvolňování cytokinů. Jde o závažný stav způsobující horečku, zvracení, dušnost, bolesti hlavy a nízký krevní tlak.
Naděje pro ty, kdo nemají dárce kmenových buněk
Druhým zásadním lékem, který Evropská léková agentura schválila, je přípravek Waskyra (etuvetidigene autotemcel) firmy Fondazione Telethon – první genová terapie k léčbě Wiskott-Aldrichova syndromu.
Jde o vzácné dědičné onemocnění, které se vyskytuje téměř výhradně u mužů a postihuje krevní buňky a buňky imunitního systému. Způsobuje ho abnormalita genu, který produkuje protein WAS nacházející se v krevních a některých imunitních buňkách. Protože lidem s tímto onemocněním chybí funkční protein WAS, jejich imunitní a krevní buňky se nevyvíjejí a nefungují normálně.
Lidem s Wiskottovým-Aldrichovým syndromem se snadno tvoří modřiny a krvácejí, protože mají příliš málo normálních krevních destiček. Kvůli malému množství zdravých imunitních buněk také trpí častými infekcemi, což může vést i k sepsi. Kromě toho mají vyšší riziko vzniku některých typů rakoviny, jako je lymfom.
Jednorázová aplikace
Lék mohou užívat pacienti ve věku od 6 měsíců, kteří mají mutaci v genu WAS. Přípravek se používá k léčbě těch, pro něž je vhodná transplantace hematopoetických kmenových buněk, ale není k dispozici vhodný dárce.
Waskyra je genová terapie, která se vyrábí z kmenových buněk nazývaných CD34+ buňky. Ty se odebírají z krve pacienta. Buňky jsou geneticky modifikovány v laboratoři tak, aby produkovaly funkční protein WAS. Po transplantaci zpět pacientovi migrují modifikované buňky do kostní dřeně. Tam začnou tvořit zdravé krevní a imunitní buňky produkující funkční protein WAS. Waskyra se podává jednorázově infuzí do žíly.
Při rozhodování vycházela léková agentura z klinického vývoje, v němž bylo 27 pacientů s Wiskottovým-Aldrichovým syndromem. Hlavní studie proběhla u 10 dětí ve věku od 1 do 9 let. Podpořila ji data z jiné klinické studie a programu s rozšířeným přístupem, do kterého bylo zařazeno celkem 17 pacientů ve věku od 1 do 35 let.
Zásadní snížení závažných infekcí i krvácivých epizod
Data ukázala, že roční míra závažných infekcí se snížila ze 2 událostí během 12 měsíců před léčbou na 0,15 události během 1-2 let po vakcíně Waskyra a na 0,12 události během 2-3 let po vakcíně Waskyra. Podobně se roční míra středně závažných a závažných krvácivých epizod snížila ze 2 událostí během 12 měsíců před léčbou na 0,16 události během 2-3 let po vakcíně Waskyra.
Nejčastější nežádoucí účinky způsobily postupy a léky potřebné k podání genové terapie, jako jsou režim přípravy a předléčba, a reakce v místě podání.
Přípravek Waskyra podpořila léková agentura prostřednictvím pilotního projektu. Ten nabízí posílenou pomoc akademickým a neziskovým vývojářům léčivých přípravků pro pokročilé terapie řešícím nenaplněné lékařské potřeby. V pilotu jsou nyní vyvíjeny ještě další dva léky.
Proti otokům i rakovině
Zelenou dostal od agentury také lék Dawnzera (donidalorsen) společnosti Otsuka k rutinní prevenci opakovaných atak hereditárního angioedému u lidí od 12 let. Pacienti při něm trpí atakami rychlého otoku, například v obličeji, krku, pažích a nohou nebo kolem střev.
Další souhlas patří přípravku Enzalutamid Accordpharma (enzalutamid) od firmy Accord Healthcare k léčbě rakoviny prostaty. Léčivý přípravek byl předložen v hybridní žádosti. Ta se zčásti opírá o výsledky předklinických testů a klinických studií již registrovaného referenčního přípravku a částečně o nová data.
Pozitivní stanovisko má také Inluriyo (imunestrant) od Eli Lilly. Je určen k léčbě dospělých s lokálně pokročilým nebo metastatickým karcinomem prsu se specifickou mutací v genu ESR1.
Vakcína proti černému kašli a generátor radionuklidů
Požehnání dále získal přípravek GalenVita (chlorid germania (68Ge) / chlorid galia (68Ga)) společnosti Curium Romania, což je generátor radionuklidů. GalenVita se používá k výrobě roztoku chloridu galia (68Ga). Ten slouží ke značení nosičových molekul používaných pro diagnostické zobrazování různých typů nádorů pomocí pozitronové emisní tomografie (PET).
A souhlas má i acelulární vakcína proti černému kašli Vacpertagen od BioNet Europe.
Ano dostaly dále dva biosimilární léky – Ondibta (inzulin glargin) k léčbě diabetes mellitus a Osqay (denosumab) k léčbě osteoporózy a úbytku kostní hmoty. Plus jedno generikum – Teduglutide Viatris (teduglutid) k léčbě syndromu krátkého střeva.
Agentura dále doporučila rozšíření terapeutické indikace u čtyř již registrovaných léků: Koselugo, Minjuvi, Veyvondi a Xerava.