Na jaře předloží Evropská komise návrh nejrozsáhlejší novelizace lékových předpisů EU za poslední čtvrt století. Diskuze o tom, co je třeba změnit, se však vede již nyní – jak co nejrychleji dostat k evropským pacientům potřebné léky, jak učinit z Evropy místo, kde především budou chtít farmaceutické firmy investovat do vývoje a výzkumu nových terapií. Na mezinárodní konferenci Farmaceutická strategie pro Evropu: implementace, úspěchy, výzvy (psali jsme zde a zde) mj. zazněla výzva farmaceutickému průmyslu, aby do této velmi složité debaty přispěl s vlastními návrhy na možná zlepšení. A právě o nich si Zdravotnický deník povídal s výkonným ředitelem Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Davidem Kolářem.
Na bruselské konferenci k Farmaceutické strategii pro Evropu upozornila generální ředitelka Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) Nathalie Mollová, že Evropské lékové agentuře (EMA) trvá posuzování žádostí o registraci nového léku v průměru dvakrát déle než v USA (428 dní vs. 245 dní v roce 2021). Co je možné udělat pro to, aby se skóre zlepšilo?
Použiji trochu vzdálenější přirovnání ze situace u nás – v posledních třech letech jsme byli svědky výrazného zkrácení schvalovacího procesu na straně Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL). A tím „výrazného“ myslím až o polovinu. Pomohlo navýšení personálních kapacit a například i zlepšení komunikace v rámci správních řízení s farmaceutickými společnostmi. Lepší efektivita by se určitě dala hledat i v procesech agentury EMA. Na druhou stranu Evropská unie má, na rozdíl od USA, 27 členských států a ten proces je administrativně velmi náročný. Ideální délka by měla být zhruba do 100 dní, čemuž jsme teď hodně daleko. Zvenčí se to ale těžko hodnotí, nalezení konkrétního řešení leží na straně EMA.
Během schvalování žádostí o registraci vakcín proti covidu-19 využila EMA možnosti „rolling review“, kdy firma zasílala agentuře potřebnou dokumentaci postupně, jak ji dokončovala. Nečekalo se až na finalizaci celého balíku podkladů. To výrazně délku schvalování urychlilo. Antonios Rodiadis z DG SANTE Evropské komise připustil, že o větší formalizaci „rolling review“ uvažují. Může to být ono řešení?
Obecně bych řekl, že se zkušeností s covidem-19 můžeme inspirovat. Byl vidět velký tlak ze všech stran na zrychlení schvalovacího procesu při dodržení zásadních požadavků na bezpečnost a kvalitu. A to se povedlo. Jedním z nástrojů bylo právě zmiňované rolling review. Na druhou stranu nelze délku schvalování léčiv zkrátit jen tím, že se podklady budou posílat postupně. Příprava dat k registraci léčiva ze strany farmaceutické společnosti je ze své podstaty kapacitně, časově i finančně náročný proces. Je třeba hledat i jiné cesty.
Takže podle Vás by možnosti jako rolling review měla EMA využívat spíše ve výjimečných situacích? Jako právě v případě krize nebo u léčivých přípravků, které přináší skutečně zásadní změnu?
Přesně tak.
Dokážete alespoň zhruba pro mou představu přiblížit objem materiálů či dat, které jsou potřeba pro registraci nové inovativní terapie agenturou EMA?
Asi by se to dalo přirovnat k objemu malého kamionu, i když u každého přípravku se to samozřejmě liší.
Bavme se i o tom, co stát, když má lék na trhu, získá
To, že přípravek získá centralizovanou registraci pro EU, ještě zdaleka neznamená, že se hned dostane do všech zemí EU a k pacientovi jako hrazený lék. Ta cesta je někdy velmi dlouhá a liší se stát od státu. Nathalie Mollová mi nedávno popisovala veřejný závazek výrobců podávat žádosti o stanovení ceny a úhrady ve všech 27 státech EU nejpozději do dvou let od schválení registrace a vytvořit portál, který to bude mapovat a shromažďovat informace o skutečných příčinách časových prodlev. Jak postupuje příprava portálu?
Příprava evropského přístupového portálu je v plném proudu – portál běží v testovacím provozu, zkouší se jeho funkčnost ve spolupráci s několika farmaceutickými společnostmi. Prapůvodní myšlenka portálu vychází z horizon scanningu, tedy zmapování toho, jaké nové léčivé přípravky budou v jednotlivých zemích EU dostupné v budoucnosti s tím, že nyní se zaměřujeme na zmiňovaný horizont dvou let. K těmto datům se přidávají informace o příčinách rozdílných termínů dostupnosti léčiv v evropských zemích. V rámci EFPIA máme tyto informace k dispozici, nový portál by měl zabezpečit, že se k nim dostanou i ostatní. Nyní probíhá pilotní testování, plná verze portálu by měla dostupná v nadcházejících měsících.
Do jaké míry budou tyto informace dostupné veřejnosti?
Údaje budou dostupné vybraným institucím pravděpodobně prostřednictvím pravidelných reportů. V rámci ČR by se mělo jednat o SÚKL, ministerstvo zdravotnictví a zdravotní pojišťovny, aby se tyto instituce mohly na novinky připravit. Jak jsem zmiňoval výše, jedná se o svého druhu horizon scanning, o kterém v dnešní době kdekdo mluví, ale já jsem ještě žádný v ČR neviděl. Jsem proto rád, že vzniká na celoevropské úrovni.
Další návrhy EFPIA předložené k diskuzi se týkají cenotvorby. Náměstek Jakub Dvořáček na konferenci prohlásil, že státy jako Česko si brzy nebudou moci stále dražší inovace dovolit. EFPIA v této souvislosti navrhuje „equity-based tiered pricing“, tedy systém, kdy se cena velmi drahého léku přizpůsobí schopnosti daného státu platit, a to v návaznosti na jeho HDP. Je to ale na jednotném vnitřní trhu EU vůbec realizovatelné? Léky levnější v jedné zemi se jednoduše vyvezou do zemí, kde jsou dražší.
Návrh rozděluje státy EU do skupin dle jejich ekonomické síly. Cenotvorba by se tvořila v rámci těchto skupin a ekonomicky slabší státy by měly cenu nižší než ekonomicky silnější. Přirozeně je ale celý systém postavený na bázi solidarity a je s ním zejména spojená platba za přidanou hodnotu léčivého přípravku, tzv. „value-based pricing“. Nechceme se totiž bavit jen o tom, kolik lék stojí, ale také o tom, co přináší pacientům a co stát tím, že jej na trhu má, získá. Člověk se nejen uzdraví, ale zlepší se také kvalita jeho života, vrátí se do nějakého ekonomického režimu, nemusí se o něj nikdo starat. Nové léky přináší celou řada benefitů pro pacienty i společnost a myslím si, že by se to při vyjednávání o podmínkách pro vstup do veřejného zdravotního pojištění mělo zohlednit.
Zní to hezky, ale stále jste mě příliš nepřesvědčil.
K návrhu jsme obdrželi bouřlivé reakce, jak pozitivní tak i negativní. Domnívám se, že se nemusí jednat o nejlepší řešení na světě, ale doufám, že povede k otevření konstruktivní debaty mezi všemi zúčastněnými stranami. Cílem je jednoznačně přijatelný konsenzus. Co navrhuje druhá strana (Evropská komise – pozn.red.)? Hovoří o tom, že bychom měli povinně uvádět přípravky na trh ve všech zemích EU najednou hned po registraci. To ale přece vůbec neřeší otázku ceny. Jak to bude v praxi vypadat? Jsme připraveni platit za lék stejnou cenu jako v Německu? To si neumíme představit nejen u nás, ale ani v dalších státech na východ nebo jih od nás.
Souhlasím s tím, že otázka paralelního exportu není vyřešená. Ekonomicky silnější státy se skutečně přiživují na zemích, ve kterých jsou cenové hladiny nižší. Pokud tyto země nemají nástroje, kterými by tomu zabránily, což je v situaci volného evropské trhu komplikované, ekonomicky silnější státy si léčiva k sobě stahují. Například u nás sice nějaké nástroje máme, jejich dostatečností si ale nejsem jist. Roli může hrát i nastavení legislativy v různých státech EU – například právě Německo má legislativu nastavenou přímo tak, aby se k nim přípravky z nízkocenových států dovážely.
Skutečně to mají upravené přímo legislativně?
Když jsme k tomu před třemi lety dělali analýzu, vyplynulo z ní, že zdravotní pojišťovny v Německu motivují lékárny k zaměňování předepsaných originálních léčivých přípravků za stejné léčivé přípravky, které jsou do Německa dováženy ze zemí s nižší cenovou hladinou. Děje se tak na základě rámcové smlouvy mezi Svazem státních zdravotních pojišťoven a Svazem německých lékáren. Lékárny jsou podle ní povinny šetřit část nákladů na léčiva tím, že při výdeji upřednostňují levnější léky z paralelního importu. Systém je přitom založen na negativní finanční motivaci lékáren – nedosáhne-li lékárna stanovené úspory, zdravotní pojišťovna jí nedosažený rozdíl (malus) strhne z pravidelného půlročního vyúčtování. Pokud lékárna požadovanou úsporu přesáhne, není jí rozdíl vyplacen, ale je jí připsán k dobru pro další období. Zdravotnímu pojištění v Německu to pak šetří přímé náklady.
Prostor pro regulaci ceny je na úrovni EU velmi úzký
Jak velkým problémem je paralelní export u vysoce inovativní léčivých přípravků? Umím si představit dodávku plnou balení paracetamolu, ale zde přeci nejde o krabičku tablet.
Množství nebo forma nehraje takovou roli. Hlavní motivací je rozdíl mezi cenovou hladinou ve státě, kam chci přípravek dovézt, a ve státě, ze kterého ho vyvážím. U nízkocenových léků není tak velký, ale bavíme se o větších objemech. U léků ve vyšší cenové hladině je zase výrazný rozdíl v pořizovací ceně. Takže stále je to pro exportéry zajímavé.
Debata o tom, jestli má přednost volný pohyb zboží nebo zájem státu mít léky pro své občany, se na úrovni EU vede již dlouho. Nicméně ani aktuální návrh, který přišel ze strany Evropské komise, na tuto otázku odpověď nedává. Jsem rád, že náš návrh vyvolal diskuzi. Snažíme se chovat pragmaticky a přinášet varianty řešení, na nichž se dá dále pracovat.
Na jaké úrovni by se tato diskuze měla vést? Mají se o tom nejdřív pobavit samy státy mezi sebou, a pak vyzvat Komisi, aby něco vymyslela? Nebo to má začít iniciativně řešit rovnou Komise z úrovně EU? Cenotvorba je ale výlučnou kompetencí členských států.
Členské státy mají v oblasti zdravotnictví velmi silnou pozici, určují jaká léčiva na jejich trhy vstoupí, za jakou cenu a jakých podmínek. Možný rámec pro společná evropská pravidla je velmi úzký, což je také jeden z důvodů, proč Evropská komise vstupuje i do oblasti ochrany duševního vlastnictví a chce se zaměřit i na tyto parametry a principy.
Ostatně jsme to zažili i v diskuzi o návrhu nařízení o hodnocení zdravotnických technologií (HTA). Jedna z úplně původních variant byla, aby na úrovni EU probíhalo i ekonomické posouzení nových léčiv a technologií. To ovšem zejména velké státy jako Německo či Francie rezolutně odmítly. Dokud se toto nezmění, tak diskuze musí probíhat na všech úrovních najednou. O základních principech a pravidlech na úrovni EU i samotném procesu a jeho praktické podobě na úrovni států.
Jedním z dalších bodů sady návrhů EFPIA je více pracovat s takovými platebními modely, které zrychlí dostupnost inovativních přípravků pro pacienty a zároveň dokáží pracovat s určitou mírou klinické nejistoty v době registrace. U nás se hovoří především o platbě za výsledek léčby, jaké jsou další?
Lze je rozdělit na dvě skupiny. Jedna je outcome-based, kterou zmiňujete, kde se díváme na efekt nového léčiva v čase. V té druhé jde čistě o nastavení průběhu samotné platby. Jsem rád, že se do širší debaty dostal model platby za efekt, protože to je podle mě směr, kterým bychom měli jít. Platit za to, jak přípravek funguje. V českém prostředí ale narážíme na data, jejich množství, resp. nedostatek, a jejich správnost.
Ostatní modely pracují s rozložením finančního toku v čase, aby se snížily nároky na rozpočet. Pokud to zjednoduším, jde například o rozložení platby do několika let, formu zálohových plateb jako v Dánsku, platbu za určitou porci pacientů nebo klesající ceny se zvyšujícím se počtem pacientů. Jde skutečně jen o nastavení funkčního finančního modelu s tím, že nepůjde o platbu najednou, ale rozloženou tak, aby to bylo pro pojišťovnu výhodnější a mohla lépe plánovat svůj rozpočet. Má to ale i své limity. Například ve Francii z legislativy vyplývá, že se lék musí hradit v době léčby. Tyto modely by šlo aplikovat i u nás víceméně hned, musí však existovat vůle ze strany zdravotních pojišťoven.
Na závěr bych chtěla zmínit téma společných nákupů. Evropská komise i státy si pochvalují zkušenost se společným nákupem vakcín proti covidu-19, nově zřízený úřad HERA nedávno pro členské státy pořídil vakcíny proti opičím neštovicím. Hovoří se o tom, že by se takto daly nakupovat i léky na vzácná onemocnění, aby se snížila jejich cena a zvýšila dostupnost. Z farmaceutického sektoru ale zaznívají námitky, že to nebude fungovat. Proč si to myslíte, když už to jednou zafungovalo?
Začal bych historickou zkušeností, kterou máme zde v Česku. O společných nákupech se bavíme minimálně osm let. Zatím jsme ale nebyli schopni ani nakoupit stříkačky pro všechny fakultní nemocnice, protože každá má jinou preferenci. A to hovoříme „jen“ o zdravotnickém materiálu, nikoliv o lécích. Chápu, proč je to pro mnoho evropských států atraktivní, ale v praxi si skutečně nedovedu představit, že by to ve větším množství a mezi 27 státy mohlo zafungovat.
Ale DG HERA ty ambice rozhodně má, viz teď ty vakcíny proti opičím neštovicím.
Nejde o to, že by to nešlo. Jde to. Ale je to velmi složité. U vakcín proti covidu-19 byla kritická situace, tlak na to, aby se lidé k vakcínám dostali co nejrychleji. K nákupu došlo a splnilo to účel, protože jinak by se očkovací látky dostávaly na trhy jednotlivých států pomaleji. Ale nevím, jestli ve chvíli, kdy situace nebude tak kritická, bude panovat stejně silná vyjednávací vůle.
Helena Sedláčková
Konferenci Farmaceutická strategie pro Evropu: implementace, úspěchy, výzvy organizovala Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) pod záštitou českého předsednictví v Radě EU.