Ze všech moderních léků registrovaných v EU je v Česku dostupných zhruba polovina, vyplynulo z nedávané analýzy společnosti IQVIA. Na své cestě za pacientem musí překonávat řadu překážek, ať již z technologických, legislativních či finančních příčin. Stát, zdravotní pojišťovny i výrobci si jich jsou poměrně dobře vědomi, jak se ukázalo v debatě na nedávném diskusním workshopu v Senátu. A shodují se, že ač se dostupnost léků v ČR v posledních letech značně zlepšila a ani v mezinárodním srovnání si ČR nevede špatně, stále je třeba společně pracovat na tom, jak dostat moderní terapie k pacientům rychleji.
Pokud je v Evropské unii zaregistrován nový inovativní lék, ještě zdaleka to neznamená, že se hned dostane k pacientovi, tedy že je mu léčba tímto přípravkem uhrazena. Podle poslední studie analytické společnosti IQVIA pro Evropskou federaci farmaceutických firem (EFPIA) bylo mezi lety 2017 a 2020 v EU centrálně zaregistrováno 160 inovativních léků. Z nich bylo na začátku letošního roku pacientům ze zemí EU dostupných (tj. hrazených) nejvíce v Německu (147) a nejméně v Lotyšsku (26). Češi se s 88 přípravky nacházejí na místě jedenáctém s tím, že zhruba pětina z těchto léků je dostupná s nějakým omezením.
Na tom, že léčivé přípravky čelí při svém vstupu na národní trhy různým bariérám, panuje obecná shoda. Jejich příčiny mohou být různé – legislativní, organizační, finanční, ale třeba i technologické, kdy si složitost aplikace léku vyžaduje podání pouze ve zkušeném vysoce specializovaném centru.
Je ošidné srovnávat různé systémy, situace se ale zlepšila
Tento poslední případ sice neplatí podle náměstka ředitele Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) Jana Bodnára pro Českou republiku, jejíž odborná centra jsou podle něj schopná aplikovat prakticky jakýkoli lék, nad těmi dalšími však již stojí za to se zamyslet. „Nejsložitější je institucionální rovina,“ prohlásil náměstek v červnu na diskusním workshopu k tématu dostupnosti léků v ČR v Senátu PČR. „Zahrnuje zákonnou úpravu i úpravu organizací ovlivňujících vstup léků na trh, jako jsou zdravotní pojišťovny, Státní ústav pro kontrolu léčiv, nemocnice, ale také třeba Ústav zdravotnických informací a statistiky ČR s ohledem na dostupnost dat,“ konstatoval. Nelze však podle něj opomíjet ani bariéry finanční, kdy regulátoři zvažují efektivitu vynaložených prostředků prizmatem klinických přínosů nových léků. „S tím se potýkají i nejvyspělejší systémy,“ říká Bodnár.
Náměstek zároveň upozorňuje, že zdravotnické systémy jsou v různých zemích velmi odlišné, a jakékoli porovnávání je proto značně ošidnou záležitostí. „Co platí v jedné zemi pro vstup léčivých přípravků, nemusí být stejné v zemi jiné. Nedá se to srovnávat jedna ku jedné,“ upozorňuje. „Spíše než o číslech a pozicích v žebříčku bych hovořil o tom, jak to vnímají klienti a pacienti v ČR. A z hlediska toho, jakou má VZP odezvu, tak i situace v terénu se za poslední roky velmi zlepšila a náš zdravotnický systém je hodnocen pozitivněji než v předchozích letech. K tomu přispěla i politika VZP v minulých letech a okolnosti, které přišly s novou zákonnou úpravou. V budoucích obdobích bude jen na nás, abychom tuto dobrou praxi dále rozvíjeli,“ dodal.
To, že v úvodu článku zmíněná analýza srovnává částečně nesrovnatelné, připouští také výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) David Kolář, podle něhož má analýza své limity. „Sleduje jen počet vstupujících molekul. Není ale zřejmé, kolik českých pacientů se k nim reálně dostane. Mají skutečně jedenáctou nejvyšší šanci dostat se k léčbě? To z toho nevyplývá,“ upozorňuje. Na druhou stranu má analýza stále svůj význam. „Porovnávání je potřeba. Je třeba si říkat, co je možné srovnávat a co nikoli,“ tvrdí ředitel AIFP, podle něhož se nicméně dostupnost léků v ČR zlepšuje, v tom souhlasí s Bodnárem. „A je to především díky konstruktivní diskuzi mezi všemi partnery. Pokud chceme bariéry dále odbourávat, musíme v této diskuzi pokračovat,“ zdůrazňuje.
Kolář v této souvislosti oceňuje, že se v posledních letech podstatně zkrátil časový interval mezi podáním žádosti na Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) o stanovení maximální ceny a úhrady nového přípravku a jejím schválením. Podle ředitele Sekce cenové a úhradové regulace SÚKL Milana Vocelky se za poslední čtyři roky podařilo dobu zkrátit o více než polovinu, z průměrných 450 dní na 200 dní. „Ne vždy se sice jedná o rozhodnutí pozitivní, ale negativních je minimum,“ připomíná.
Překážky jsou i na straně výrobců
Vocelka zároveň upozorňuje, že nejde jen o to, jak dlouhé je příslušné správní řízení vedené SÚKLem, ale i o to, jak dlouho výrobci trvá, než se – a zda vůbec – rozhodne po zaregistrování léku v EU žádost o schválení úhrady v ČR podat. „To je také ovlivněno mnoha aspekty – jestli má daný přípravek místo v terapeutickém mixu v ČR, jestli je velikost trhu pro výrobce zajímavá nebo jestli jsou tu vůbec pacienti pro tuto léčbu,“ vypočítává Vocelka.
Určitou překážkou může být podle něj i skutečnost, že žádost může výrobce podat až ve chvíli, kdy o ceně léku již rozhodly jiné tři evropské země, tuto referenci nelze udělat dříve. „ČR se zase objevuje v referenčních koších jiných zemí. I proto mohou výrobci primárně cílit na větší státy, které mají jednodušší vstup a zároveň nebudou ještě referencovat naši cenu,“ uvádí s odkazem na skutečnost, že Česko patří mezi země s nízkou cenou léků.
Zahájení správního řízení na SÚKL neurychluje ani požadavek na doložení klinické účinnosti ve srovnání s jinými přípravky, což může být v případě těch nejmodernějších terapií problém z důvodu nedostatku klinických dat. „V poslední době se setkáváme s tím, že studie, které stačí podat k žádosti o registraci, mohou být zaměřeny poněkud jiným směrem, než je požadavkem národních HTA agentur, i když se Evropská léková agentura (EMA) snaží s nimi tyto požadavky ladit,“ vysvětluje Vocelka. A popisuje německou praxi, která umožňuje přehodnocení a doložení dalších dat až po roce po vstupu na německý trh. To je podle něj také jeden z důvodů, proč je Německo v žebříčku dostupnosti léků premiantem.
Pomoci by ale v této souvislosti mohlo společné posuzování klinické účinnosti a bezpečnosti nových léků tak, jak s tím počítá nařízení EU o společném hodnocení zdravotnických technologií. „Je tu snaha o sladění harmonogramu registračního řízení (u agentury EMA) a společného posuzování (státy EU) tak, aby již krátce po vydání registrace byl k dispozici i příslušný report o společném klinickém posouzení. Tak můžeme mít potřebné podklady k podání příslušné žádosti (o stanovení maximální ceny a úhrady) ještě dřív než dnes,“ vysvětluje Vocelka.
„Třetí“ cestou podáno zatím šest žádostí
Odstranit některé z bariér pro vstup na český trh u léků na vzácná onemocnění (orphanů), jejichž schvalování patří mezi ty vůbec nejdelší a nejkomplikovanější, měla od nového roku platná novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, která do systému zavedla zcela nový typ správního řízení. Ten u těchto specifických léků vyhodnocuje nejen jejich nákladovou efektivitu, ale i širší socioekonomické dopady, k nimž mají právo se vyjádřit také pacienti. „Tyto léky totiž nemohou splnit základní parametry nákladové efektivity, protože kohorta pacientů je nedostatečná. Je to spíše otázka etiky a solidarity společnosti,“ vysvětluje prezident Svazu zdravotních pojišťoven České republiky Ladislav Friedrich.
Podle výše zmíněné analýzy bylo z celkových 57 orphanů registrovaných v EU mezi lety 2017 a 2020 v ČR k 1. lednu 2022 dostupných 22, navíc zhruba polovina ještě s nějakým indikačním nebo preskripčním omezením. Před uvedenou novelou, tedy do konce loňského roku, bylo možné o mimořádnou úhradu těchto jinak nehrazených léků žádat pouze individuálně podle §16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Tento proces pomáhala urychlit příprava tzv. společných stanovisek odborných společností a VZP, které popisovaly podmínky použití těchto léků, uváděly předpokládaný počet pacientů a finanční dopad a také předpokládaný okruh poskytovatelů, který mohl čítat třeba jen dvě specializovaná centra. Plátci pak na základě těchto stanovisek uzavírali s výrobci tzv. smlouvy o sdílení rizik, na základě nichž pak byla léčba pacientům s příslušnou indikací hrazena.
Po letošním 1. lednu bylo novou „třetí“ cestou podle dat SÚKL podáno zatím šest žádostí o stanovení výše a podmínek úhrady a maximální ceny. „Čekali jsme, že se tato cesta stane (pro léky na vzácná onemocnění) dominantní a že pomůže snížit počet žádostí podávaných přes paragraf 16. Ten však v současné době stále převažuje. Pacienti se nedostávají včas k léčbě, stále čekáme,“ netají se mírným zklamáním zástupce ředitelky České asociace vzácných onemocnění René Břečťan.
Podle něj situaci zkomplikovaly výkladové nejasnosti. „Bylo asi bláhové domnívat se, že 1. ledna se systém spustí a všechno půjde,“ pokračuje Břečťan. A připomíná, že se zavedením „třetí cesty“ se přestalo s praxí zmíněných společných stanovisek, což podle něj situaci nijak nepomohlo. „Potřebujeme zrychlit dostupnost nových terapií. Potřebujeme se bavit o tom, jak zabezpečit proces před podáním žádosti,“ zdůrazňuje.
VZP: Musíme se řídit tím, co je v zákoně
„Zdravotní pojišťovny jsou zákonem řízené organizace a musí se řídit tím, co je uvedeno v zákoně,“ namítá náměstek Bodnár. „A (u nehrazené terapie) nesmí využít nic jiného než §16, resp. §19 a 20 podle novely zákona. Existence společného stanoviska na tom nic nemění. Musíme postupovat systémově, nelze tento paragraf obcházet,“ konstatuje s tím, že nové právní úpravě orphanů by dal ještě minimálně půl roku, aby bylo možné vyhodnotit její přínos. „Nicméně to, že se tato cesta dynamičtěji nerozvíjí, mě trochu zaráží,“ připouští.
Ladislav Friedrich v této souvislosti upozorňuje, že počet žádostí podávaných podle §16, resp. §19 a 20, nijak neklesá, právě naopak. „V roce 2021 byl objem peněz o padesát procent vyšší než v roce 2020. A i první čtvrtletí letošního roku vykázalo 30procentní nárůst počtu žádostí,“ konstatuje s tím, že pojišťovny o nich rozhodují rychle, většinou zhruba do 30 dní. A pokud tomu tak není, vina nebývá primárně na straně pojišťovny. Obvykle chybí potřebné podklady, jejichž doplnění si plátce musí dodatečně vyžádat.
„Proces implementace může být stejně náročný jako proces legislativní,“ myslí si David Kolář a souhlasí s Bodnárem, že „třetí cesta“ potřebuje ještě čas. „Otázek se bude ještě objevovat hodně. Panuje o tom ale obecně shoda, chceme, aby to funkční bylo. Věřím, že do budoucna to posuneme tak, aby to nakonec fungovalo, jak jsme si představovali,“ dodává ředitel, který věří, že současný systém vychází z dobrých základů, i když je stále co zlepšovat. „Určitě to není na nějakou zásadní změnu či přebudování od nuly,“ konstatuje.
Podle Vocelky by nebylo od věci, kdyby se znovu začala scházet pracovní skupina podobná té, která připravovala zmíněnou novelu zákona o veřejném zdravotním pojištění. „Tehdy se tam společně vyřešila řada otázek. Zákony se obvykle novelizují ve velkých blocích a není čas řešit detaily. Možná by pomohlo pokračovat spíše po menších krůčcích,“ navrhuje. „Já bych to určitě přivítal,“ reaguje Bodnár a stejně tak David Kolář. Podle něj jde totiž o jednu z „best practice“, kterou by stálo za to využít.
Helena Sedláčková
Konferenci „Farmaceutická strategie pro Evropu“ organizoval Senát Parlamentu ČR za odborné spolupráce Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.